Ein Service des Deutschen Diabetes-Zentrums DDZ Düsseldorf
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DEFEND-Studie

(Beurteilung der Therapie im Hinblick auf dauerhaftes Ansprechen bei früh oder neu aufgetretenem Diabetes mellitus Typ 1)

Eine neue Methode zur Behandlung von Diabetes Typ 1 wird geprüft
Wurden bei Ihnen kürzlich (innerhalb der vergangenen 90 Tage) Diabetes Typ 1 diagnostiziert? Dann erwägen Sie eine Teilnahme an der DEFEND-Studie.

DEFEND ist eine klinische Studie der Phase 3 zur Untersuchung eines neuen Prüfarzneimittels namens Otelixizumab. Bei Diabetes Typ 1 werden die Betazellen, also die Zellen, die Insulin herstellen, vom Immunsystem des Körpers vernichtet. Wenn dieser Vorgang entweder verlangsamt oder ganz gestoppt werden könnte, dann könnte der Betroffene weiterhin einen Teil eigenes  Insulin produzieren. Der Blutzuckerspiegel könnte so besser reguliert werden, und es würde wahrscheinlich zu weniger diabetischen Langzeitkomplikationen wie Erkrankungen der Augen, Nieren und des Herzens kommen.

Otelixizumab wird geprüft, um zu festzustellen, ob das Mittel die Vernichtung von Betazellen bei Typ-1-Diabetikern verringern kann. Das Mittel befindet sich noch in der Erprobungsphase, d. h. es ist bisher noch nicht von der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) oder von europäischen Zulassungsbehörden zugelassen. Bisher ist nicht bekannt, ob Otelixizumab bei Diabetes Typ 1 wirksam sein wird.

Da die Diagnose innerhalb von 90 Tagen vor Beginn einer Teilnahme an DEFEND gestellt worden sein muss, bleibt nicht allzu viel Zeit für die Entscheidung, ob Sie an der DEFEND-Studie teilnehmen möchten.

Vielen Dank für Ihr Interesse an DEFEND.



DEFEND-Studie

Was ist DEFEND?
Was ist eine Studie der Phase 3?
Welches in der Erprobung befindliche Arzneimittel wird untersucht?
Wo sind die Studienzentren?
Wer kann teilnehmen?
Was ist während der DEFEND-Studie der Phase 3 zu erwarten?
Warum sollte ich teilnehmen?
Was sollte ich sonst noch wissen?
Was Sie sonst noch über die Teilnahme an einer klinischen Studie wissen sollten
Von Teilnehmern der DEFEND-Studie wird erwartet
Wo kann ich weitere Informationen erhalten?

 

Was ist DEFEND?
DEFEND ist eine klinische Studie der Phase 3 zur Untersuchung von Otelixizumab bei Patienten, die kürzlich mit Diabetes Typ 1 diagnostiziert wurden. Otelixizumab ist ein Arzneimittel, das sich in der Erprobungsphase befindet, d. h. es ist bisher noch nicht von der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) oder von europäischen Zulassungsbehörden zugelassen. Das Ziel der DEFEND-Studie besteht darin herauszufinden, ob Otelixizumab Patienten mit Diabetes Typ 1 helfen kann, indem es ihre Fähigkeit zur Eigenproduktion von Insulin erhält.

DEFEND wird in Nordamerika und Europa für geeignete Teilnehmer im Alter von 18 bis 35 Jahren durchgeführt. Es handelt sich um eine placebokontrollierte Studie, das bedeutet, dass manche Teilnehmer Otelixizumab, andere Teilnehmer dagegen ein Placebo erhalten werden (Ein Placebo ist eine wirkungslose Substanz, die kein Otelixizumab enthält). Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt und erhalten demnach entweder Otelixizumab oder Placebo. Zwei Drittel der Teilnehmer werden Otelixizumab erhalten, das andere Drittel das Placebo. Die Studie ist „verblindet“, das heißt, dass weder Sie noch Ihr Arzt wissen werden, ob Sie Otelixizumab oder Placebo erhalten. Otelixizumab oder Placebo werden intravenös (i.v.) verabreicht, und zwar täglich über 8 aufeinander folgende Tage. Während diesen 8 Tagen werden Sie tagsüber die meiste Zeit im Studienzentrum verbringen, aber Übernachtungen sind nicht geplant. Für einen Zeitraum von 2 Jahren nach Erhalt von Otelixizumab bzw. Placebo, werden in regelmäßigen Abständen Untersuchungstermine zur Nachsorge stattfinden. Nach Beendigung der 2-jährigen Studie werden Sie und Ihr Arzt erfahren, ob Sie Otelixizumab oder Placebo erhalten haben.

Was ist eine Studie der Phase 3?
Eine Studie der Phase 3 ist eine experimentelle Studie, in der ein in der Erprobung befindliches Arzneimittel einer verhältnismäßig großen Zahl von Menschen verabreicht wird. Es geht dabei hauptsächlich darum zu beurteilen, ob das Arzneimittel wirksam ist (d.h. ob es einen Nutzen in Bezug auf die untersuchte Erkrankung bietet). Außerdem werden Daten zu Nebenwirkungen und zur Sicherheit erfasst. Eine Studie der Phase 3 folgt in der Regel auf Phase-1- und Phase-2-Studien mit kleineren Teilnehmerzahlen. In diesen werden Dosierungsschema und -Zeiten genauer ausgearbeitet, Nebenwirkungen intensiv untersucht und eventuell frühe Hinweise auf den Nutzen des Mittels beobachtet.

Welches in der Erprobung befindliche Arzneimittel wird untersucht?
Otelixizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der für die Behandlung von Diabetes Typ 1 und anderen Autoimmunkrankheiten untersucht wird. Otelixizumab ist ein Anti-CD3-Antikörper, also eine Substanz, die eine Bindung mit einer Gruppe von Molekülen namens CD3 eingeht. CD3 ist auf allen T-Zellen zu finden (eine Gruppe von weißen Blutkörperchen namens Lymphozyten, die einen wichtigen Teil des Immunsystems des Körpers bilden). Bei Diabetes Typ 1 greifen bestimmte T-Zellen (die so genannten T-Effektorzellen) irrtümlich die Zellen in der Bauchspeicheldrüse, die Insulin herstellen (die Betazellen), an und vernichten diese.

Die derzeitigen Behandlungen für Diabetes Typ 1 umfassen Ernährungsanpassung, körperliche Bewegung und die Gabe von Insulin. Diese Behandlungen wirken sich allerdings nicht auf die Grundursache der Erkrankung aus.

Typ-1-Diabetes

Gesundes Immunsystem


Betazellenvernichtung


Gesundes Gewebe

Betazellenvernichtung
T-Effektorzellen (gelb) setzen toxische Zytokine (rot) frei.

Normales Gewebe
Regulatorische T-Zellen (blau) verhindern, dass T-Effektorzellen das körpereigene Gewebe angreifen.

Die Wirkungsweise von Otelixizumab ist noch nicht geklärt, aber die derzeit überzeugendste Theorie besagt, dass Otelixizumab das Immunsystem auf mindestens zwei unterschiedliche Weisen daran zu hindern scheint, Betazellen zu vernichten: zum einen, indem es T-Effektorzellen (die Betazellen schädigen und vernichten können) stoppt, und zum anderen, indem es anschließend eine Art von T-Zelle aktiviert, die als regulatorische T-Zelle bezeichnet wird und die Betazellen vor weiteren Angriffen durch T-Effektorzellen schützt.

Wo sind die Studienzentren?
Die DEFEND-Studie wird an verschiedenen Orten in den USA, in Kanada und in Europa durchgeführt.

Weitere Angaben über die Lage der Studienzentren und Kontaktinformationen der Zentren finden Sie im Internet auf der Website www.clinicaltrial.gov unter DEFEND.

Wer kann teilnehmen?
Ca. 240 Teilnehmer werden in die DEFEND-Studie aufgenommen. Die Teilnahmedauer beträgt 2 Jahre.

Um an der DEFEND-Studie teilnehmen zu können, müssen Sie folgende Voraussetzungen erfüllen:

  • Sie müssen zwischen 18 und 35 Jahre alt sein und in einem allgemein guten Gesundheitszustand
  • Es muss bei Ihnen die Diagnose Diabetes Typ 1 gestellt worden sein
  • Diese Diagnose des Typ-1-Diabetes muss innerhalb von 90 Tagen vor dem Zeitpunkt gestellt worden sein, an dem Sie das Studienarzneimittel bzw. Placebo erhalten
  • Sie haben seit der Diagnosestellung Insulin benötigt
  • Bei Ihnen liegt nachweislich eine Betazellen-Restfunktion vor (dies wird anhand eines Tests ermittelt)
  • Sie haben ein positives Testergebnis für einen oder mehrere der Autoantikörper, die in der Regel mit Typ-1-Diabetes in Verbindung gebracht werden (dies wird anhand eines Tests ermittelt)
  • Sie dürfen nicht schwanger sein oder stillen. Sie dürfen nicht planen in den nächsten Monaten schwanger zu werden
  • Sie dürfen keinen Typ-2-Diabetes haben
  • Sie dürfen keine andere bedeutende Erkrankung außer Diabetes Typ 1 haben.

Was ist während der DEFEND-Studie der Phase 3 zu erwarten?
Bevor Sie eine endgültige Entscheidung darüber treffen, ob Sie an der DEFEND-Studie teilnehmen möchten, wird der Studienkoordinator Ihres Studienzentrums ausführlich mit Ihnen besprechen, was von Ihnen erwartet wird. Man wird nicht von Ihnen erwarten, dass Sie eventuelle Unkosten in Zusammenhang mit der Studie selbst bezahlen.

Die Teilnehmer, die in die DEFEND-Studie aufgenommen werden, erhalten nicht nur entweder Otelixizumab oder Placebo, sondern werden auch weiterhin so viel Insulin verwenden, wie zur Kontrolle ihres Blutzuckers nötig ist. Sie werden außerdem im Hinblick auf Ernährung und körperliche Bewegung beraten und erhalten alle anderen erforderlichen Arzneimittel, Tests und Verfahren entsprechend dem Versorgungsstandard für Typ-1-Diabetes.

Die Teilnehmer erhalten einen PDA (eine Art elektronisches Tagebuch), in dem sie ihre tägliche Insulinverwendung, ihren Blutzuckerspiegel und eventuelle hypoglykämische Ereignisse aufzeichnen (dies wird voraussichtlich ab März 2009 erhältlich sein). Die Rückgabe des PDA an Tolerx (den Sponsor der Studie) erfolgt am Ende der Studie (nach 24 Monaten) oder zu einem früheren Zeitpunkt, falls ein Teilnehmer die Studie abbricht.

Die Teilnehmer erhalten ein Roche AccuChek® Blutzuckermessgerät und alle Teststreifen und die Testlösung zur Verwendung während der 24-monatigen Studie. Alle Blutzuckermessungen, die in Zusammenhang mit der Studie erfolgen, müssen mit dem AccuChek® durchgeführt werden. Das AccuChek® Blutzuckermessgerät gehört dem Teilnehmer, d.h. es darf nach Abschluss der Studie behalten werden.

Die Teilnehmer werden für jeden Studientermin, zu dem sie erscheinen, vergütet. Die Höhe der Vergütung richtet sich nach der Komplexität des jeweiligen Termins, den persönlichen Anreiseumständen des Teilnehmers, den geltenden örtlichen Bestimmungen der entsprechenden Ethikkommission und den Zulassungsgesetzen.

Warum sollte ich teilnehmen?
Die Teilnahme an einer klinischen Studie bringt sowohl mögliche Vorteile als auch mögliche Risiken/Nachteile mit sich. Es kann sein, dass Sie keinen unmittelbaren Nutzen aus Ihrer Teilnahme an der DEFEND-Studie ziehen werden. Die möglichen Nutzen und Risiken/Nachteile Ihrer Teilnahme an DEFEND sind u. a.:

Mögliche Nutzen
Die im Verlauf dieser Studie gewonnenen Informationen werden dem Sponsor helfen zu entscheiden, ob die Entwicklung von Otelixizumab fortgesetzt werden soll oder nicht.

Ihre Teilnahme könnte Ihnen selbst und anderen Menschen auf verschiedene Weisen helfen:

  • sie erleichtert es Ihnen, eine aktive Rolle beim Management Ihres Diabetes zu spielen
  • sie bietet Ihnen eine medizinische Versorgung durch Experten in einer führenden Klinik
  • durch die Teilnahme an dieser Studie könnten Sie künftigen Patienten mit Typ-1-Diabetes helfen, indem Sie einen Beitrag zur medizinischen Forschung leisten.

Mögliche Risiken/Nachteile
DEFEND ist eine Forschungsstudie, kein Behandlungsprogramm. Niemand weiß, ob Ihre Teilnahme an DEFEND zur Besserung Ihres Diabetes führen wird.

Mit der Verwendung von Otelixizumab sind bestimmte bekannte Risiken und wie bei jedem in der Erprobung befindlichen Arzneimittel, auch eventuell unbekannte Risiken verbunden. Der Studienarzt wird potenzielle Risiken in Zusammenhang mit Otelixizumab mit Ihnen besprechen, und Sie werden eine Einverständniserklärung unterschreiben müssen, bevor Sie an DEFEND teilnehmen können. Die Einverständniserklärung beschreibt ausführlich, was eine Teilnahme an der Studie mit sich bringt und welche Arten von Nebenwirkungen bisher aufgetreten sind.

DEFEND ist eine „doppelblinde“ Studie. Dies bedeutet, dass weder Sie selbst noch die Ärzte, Krankenschwestern oder ‑pfleger und anderes Studienpersonal wissen werden, ob Sie Otelixizumab oder Placebo erhalten. Es ist nicht sicher, dass Sie Otelixizumab erhalten werden.

Was sollte ich sonst noch wissen?
Mit der Verwendung von Otelixizumab sind mögliche Risiken verbunden.
Die Anwendung von Otelixizumab bringt bestimmte Risiken mit sich und könnte wie jedes in der Erprobung befindliche Arzneimittel, unbekannte Risiken haben. Bei Studienteilnehmern, die in früheren Studien Otelixizumab erhalten haben, traten entweder leichte oder gar keine Nebenwirkungen auf, bei manchen Teilnehmern aber auch mittelschwere bis schwere grippeähnliche Symptome. Der Studienarzt wird mögliche Risiken, die in Zusammenhang mit Otelixizumab stehen, mit Ihnen besprechen, und Sie werden vor der Teilnahme an DEFEND eine Einverständniserklärung unterschreiben müssen.

Was Sie sonst noch über die Teilnahme an einer klinischen Studie wissen sollten

Teilnehmer der DEFEND-Studie können:

  • dem Studienpersonal Fragen über die mit der Teilnahme an DEFEND verbundenen Risiken und Nutzen stellen (das Studienpersonal wird Ihnen während des gesamten Studienzeitraums für Fragen zur Verfügung stehen)
    • Hinweis: Alle Teilnehmer der DEFEND-Studie werden informiert über eventuelle neue Informationen, die sich darauf auswirken könnten, ob sie weiterhin an der DEFEND-Studie teilnehmen möchten (z. B. Informationen in Bezug auf ihre Sicherheit).
  • mit einem Studienarzt über andere Behandlungsmöglichkeiten sprechen
  • die Studie jederzeit und aus einem beliebigen Grund verlassen.

Von Teilnehmern der DEFEND-Studie wird erwartet:

  • dass sie wie vereinbart teilnehmen (Einhalten von Terminen, engmaschiges Diabetes-Management, Führen von erforderlichen Aufzeichnungen, usw.)
  • dass sie alle Fragen ehrlich beantworten
  • dass sie dem Studienpersonal alle eventuell auftretenden Nebenwirkungen mitteilen
  • dass sie das Studienpersonal informieren, wenn sie aus der Studie ausscheiden wollen.

Wo kann ich weitere Informationen erhalten?

Weitere Informationen über die Teilnahme an der DEFEND-Studie erhalten Sie bzw. Ihr Arzt unter folgender E-Mail-Adresse: defend@tolerx.com

oder bei:
Priv.-Doz. Dr. med. Nanette Schloot
Klinisches Studienzentrum
Deutsches Diabetes-Zentrum
Leibniz-Zentrum für Diabetes-Forschung
an der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf,
Auf'm Hennekamp 65, 40225 Düsseldorf
E-Mail: studienzentrum@ddz.uni-duesseldorf.de
Tel: 0211-33 82 209  
Fax: 0211-33 82 592

oder auf Website:www.DefendAgainstDiabetes.com

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